模型的可解释性不足也在一定程度上制约着AI药物的最终成药率。
作者 | 史士云
苏州爱科百发总经理吕贺军是个老制药人，最近几年开始接触AI，在日前举行的2026BPD第九届生物药工艺发展大会上，其提起了数年前一件令他至今印象深刻的事。
他所在的公司，曾与一家企业开展合作，对方用AI跑出来的第一批候选分子，一眼就能看出来基本都是不可成药的“无效产物”，完全没法推进后续研发。
“而随着大模型底层技术的不断发展，算法和数据的持续突破，这样的事情在现今的AI药物研发中基本不可能再出现。”吕贺军称。
AI为药物研发按下“加速键”已不再是新鲜的行业议题。过去，仅仅是在传统药物发现的初始步骤，大量的研发工作就需要依靠海量试错来完成，周期冗长，失败率还居高不下。而AI能够挖掘文献、组学与生物数据库里潜藏的关联信息，快速锁定潜在靶点，生成具备成药潜力的全新分子结构，同时对分子活性、毒性、可合成性做前置预判，大幅缩减需要实际合成验证的化合物数量。
现阶段，AI开始向药物研发的腹地逐步挺进，试图改写行业的既有规则。与之相应，AI制药赛道也在不断跑入新的玩家，参与主体从传统药企、生物科技公司扩展至AI算法企业、输出底层算力与模型的科技巨头、以及专业数据服务商。
热闹的赛道表象之下，AI的真实能力边界也开始被重新审视。
摩根士丹利在《跨越分子：2026年是人工智能药物发现的成败之年》的研究报告中，给出了一个预测：化学模型是药企研发体系中的”加速器”，但生物模型的发展水平才决定AI制药行业的价值上限，因为前者解决的是“如何高效开发药物”，后者则聚焦“能开发什么药物”。
上述观点也抛出了行业亟待回答的现实命题，当AI落地药企的真实战场，从“用了AI”到“被AI改变”，其间究竟跨越了多远的距离，又还有哪些关卡尚未抵达。
▌那些被改变的时刻
坐落于苏州的镁伽科技，其自研的新一代生命科学智慧实验室—镁伽鲲鹏实验室，即便是在无人值守的情况下也能如常运转，该实验室已经迭代到了3.0版本，目前正在进行4.0版本的开发。
也正是依托镁伽鲲鹏实验室，之前镁伽科技的科研团队开展抗体药研发，仅耗时4个月便完成了18个靶点共计56轮干湿实验闭环迭代，完成的工作量，抵得上传统模式下四五十名科研人员三四年的产出。
镁伽科技联合创始人兼高级副总裁张琰举了一个例子，凭借镁伽鲲鹏实验室的智能闭环系统，AI先输出初始培养基配方与培养条件，再经过多轮高通量的筛选，最终得到活性稳定和可复现的培养方案，进而解决类器官的培养难题。
“AI在器官培养方面的价值相较于人类提高了很多倍，即便是国家级实验室的博士和博士后可能折腾两三年都还很难摸清楚，当然他们也为AI输出了很多宝贵的阴性数据。”张琰说道。
王文首作为“全球AI药物递送第一股”剂泰科技的联合创始人兼首席运营官，对AI在研发中的参与度有着更为切身体会。
“已经有无数的例子证明了通过AI的应用，可以把药物早期的开发周期从三四年的时间压缩至最多一两年，研发成本也实现大幅下降。行业的思维也随之发生转变，以前AI可能还被视为可以选用的一种工具，而现在则变成了一个必选的基础设施，倘若药物研发缺少AI的参与，研究者甚至会担忧，做出来的药物分子是否具备竞争力。”王文首说道。
日前，剂泰科技宣布自研的AiTEM人工智能制剂创新平台将在恒瑞医药完成本地化部署，以提速该公司药物制剂的配方开发。
此前，AiTEM平台的价值已在剂泰科技的自研新药MTS004上得到验证，其将临床前制剂优化周期从行业平均的1-2年大幅缩短至3个月以内，项目从立项推进至完成III期临床试验，全程仅耗费38个月。
但正如“一千个读者有一千个哈姆雷特”，各家企业对于AI在新药研发链条中的定位，也有着不一样的理解。
部分AI原生企业将AI置于研发底层核心，试图重构从靶点发现到临床开发的完整链条，依靠算法驱动管线产出，管线授权与临床推进构成其主要价值落点。平台型企业更偏向充当产业基础设施供给方，对外输出模型、算力及自动化实验闭环，为全行业提供研发服务。
而还有部分企业则将AI定位为效率工具，仅将其应用于相关局部环节，追求用技术缩短周期，压缩试错成本，核心研发决策和实验验证依旧沿袭成熟的研发体系。
百奥赛图董事长兼CEO沈月雷就指出：“AI确实加速了研发的全流程，但是现阶段公司还不能用它来做预测。因为动物体内本身就存在一套天然筛选机制，它生成上百种抗体，部分B细胞会直接凋亡，原因就在于其所产生的抗体会随机与其他蛋白发生非特异性结合。因此我们现阶段仍主要沿用传统路径，依托小鼠产生抗体，完成抗体表达，进行活性验证，然后再一路推至临床阶段。”
《科创板日报》记者获悉，百奥赛图已完成AI驱动抗体药物研发平台的本地化部署，并与核心业务“千鼠万抗”业务打通协同。该公司表示，未来，全球药企借助该平台，有望从“千鼠万抗”形成的真实抗体分子库中，快速筛选出具备高成药潜力的目标分子。
▌仍受限于生物模型
AI赋能药物研发的上半场，在单点的环节已经交出了相关成绩单，但技术确定性与医学不确定性始终存在难以弥合的鸿沟，这也束缚了AI应用潜力的进一步释放。
具体来看，医学本质上面向的是繁复多变，个体差异显著的动态生命体系，充满不可预知性。而现下的AI技术，尤其是深度学习，更擅长在规则明确，逻辑清晰的场景中生成规律。
百英生物高级副总裁史雷表示：“生物学领域存在海量未知的可能性，体系庞大且复杂，远超想象。当前AI对药物研发最直观的赋能，主要集中在分子筛选与优化环节，而主要的瓶颈仍集中在更早的靶点发现，以及后期的临床转化等阶段。”
站在投资人的角度，启明创投副总裁黄硕也表达了相同的观点：“药物靶点的发现有着非常复杂的逻辑，这块是很基础的研究，而这种源头上的研究没办法一开始就能上人体进行临床验证，整个体系是非常割裂的。”
“如果在研发的源头便出现偏差，待项目后期才暴露问题，带来的代价是很大的。业内正把AI计算工具往上游推进，但还有很长的一段路要走。”黄硕补充道。
有数据显示，目前具备成药潜力的药物靶点约有3000-5000个，不过目前已获批上市的药物对应的仅约500个靶点，这也意味着有八成到九成的靶点未得到开发和挖掘。
吕贺军则直言：“现在虽然有大模型，但它的转化率预测性还不够好，所以就造成了从靶点到人体临床试验的‘死亡之谷’，这是一个很大的问题。”
模型的可解释性不足也在一定程度上制约着AI药物的最终成药率。截至目前，全球尚无一款由AI全程主导设计的药物获批上市，仅少数项目推进至三期临床阶段。
此前，有药企人士对《科创板日报》记者明确表示，生物模型在AI制药中发挥着不可或缺的作用，主要作用于临床前研发的早期和后期关键决策节点，但现阶段整体发展还不够成熟，这也导致AIDD（人工智能药物发现）目前占全球药物的比重依然不高。
相关资料显示，AI制药的技术体系主要由化学模型与生物模型共同构成。其中，前者立足于带有物理边界约束的分子表征体系，借助构效关系、药代动力学等可快速获取的反馈数据，更适配药物研发过程中工作量密集的环节。后者则需要整合基因组、转录组、表型筛选等多源异构数据，数据获取周期长，价值更具颠覆性，验证难度也相应更高。
杨馨怡是复宏汉霖的AIDD负责人，在她看来，AI现阶段是给的小惊喜不断，但是大惊喜没有。
她谈到，“药物研发的一些环节以往会比较依赖科研人员积累的经验，而AI在化学模型上可以发挥的空间大得多，能够探索出人工设计难以触及的结构方向，时常会带来意料之外的收获。不过要是寄望AI一举诞生颠覆性的成果，就好比花两块钱买彩票，妄图博取百万大奖，并不现实。”
市场分析认为，未来，AI应用于药物研发会将聚焦生物学基础模型与多模态技术的深度落地与场景化应用。未来行业的突破点，将不再是单一算法的优化，而是通过多模态技术整合基因、蛋白等多维度数据，结合生物学基础模型的迭代升级，实现更精准的靶点预测和成药性评估，进而提升新药研发全流程的效率。
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